De oprichting van GRIN Therapeutics in het najaar van 2021 is niet alleen het resultaat van twee jaar werk van onze CEO Dr. Pierandrea Muglia. Het is ook het resultaat van de enorme inspanningen van de GRIN-gemeenschap: het idee van dit bedrijf werd geïnspireerd door een ontmoeting met de GRIN-gemeenschap twee jaar geleden op de CFERV-conferentie van 2019 over GRIN Varianten gehouden aan de Emory University in Atlanta.

 Dr. Muglia kwam naar deze conferentie in de wetenschap dat Radiprodil een mechanisme had dat mogelijk zou kunnen helpen voor patiënten met een gain of function variant van  GRIN2B. Wat hij niet had verwacht, was de volwassenheid van al het werk van de GRIN-gemeenschap – van clinici, onderzoekers, advocaten en families die samenwerken.

Deze gemeenschap inspireerde hem om GRIN Therapeutics op te richten om zich volledig te concentreren op het ontwikkelen van mogelijke behandelingen voor de GRIN-gemeenschap – te beginnen met Radiprodil. Deze passie heeft ons kleine, patiëntgerichte team gevoed en geïnspireerd, dat we de komende weken graag aan u voorstellen. Tijdens de GRIN Virtual Conference 2021, hebben we onze plannen aangekondigd om de eerste klinische studie naar Radiprodil te starten bij kinderen die leven met GRIN2B-functietoename, met als doel de juiste dosering vast te stellen op basis van veiligheid en initieel effect.

 We hebben ook de volgende details gedeeld.

 Radioprodil:

• Is een selectieve NR2B negatieve allosterische modulator
• Heeft een veiligheidsdatabase van meer dan 400 volwassenen
• Werd veilig gebruikt bij drie behandelde zuigelingen met een effect op epileptische aanvallen/spasmen bij deze therapieresistente patiënten
• Corrigeert in vitro overactieve –GRIN2B GOF van specifieke varianten (N615I; V618G)
• Laat verminderde epileptische activiteit zijn in verschillende preklinische aanvalsmodellen
• Heeft potentie om aanvallen en andere symptomen te behandelen bij kinderen met GRIN2B gain of function-varianten

In de komende zes tot negen maanden zullen we een pediatrische formulering ontwikkelen en een aanvraag indienen bij: regelgevende instanties. Het belangrijkste is dat we ook de dialoog aangaan met de belangrijkste leiders van de GRIN gemeenschap. Het pad naar klinische studies is complex, maar we zien u als onze belangrijkste partners in het proces om tot de eerste klinische studie voor GRIN2B te komen.