Mooie resultaten van de ‘Honey Comb’ klinische studie naar Radiprodil

Zoals eerder gemeld, is het bedrijf GRINtherapeutics bezig met een fase 1b klinische studie. In deze fase wordt er gekeken naar de veiligheid en het vinden van een effectieve dosering.  Deze studie wordt mede ondersteund door ENCORE. GRINtherapeutics heeft dit najaar de eerste resultaten gepubliceerd van dit allereerste commerciële klinische onderzoek naar GRI-stoornissen.

Radiprodil vermindert het aantal aanvallen bij GRIN-patiënten (Gain-of-Function) met gemiddeld 86%. De mogelijke behandeling leidde ook tot klinische verbeteringen van andere symptomen en werd vanuit veiligheidsoogpunt goed verdragen.

Hoewel er nog een lange weg is voordat toezichthouders zelfs maar zouden overwegen om Radiprodil goed te keuren als behandeling voor mensen met een GRI-stoornis, zijn deze resultaten een belangrijke mijlpaal in de inspanningen om behandelingen te vinden voor mensen met een GRI-stoornis.

GRIN Therapeutics zei dat 15 mensen deel uitmaakten van de Fase 1B-studie. Iedereen in het onderzoek had een GRIN-variant met een verhoogde werking (Gain Of Function) van de NMDA receptor  – een mix van GRIN1-, GRIN2A- en GRIN2B-mutaties.

Acht van de studiedeelnemers hadden vóór de proef regelmatig last van aanvallen. Maar nadat Radiprodil in de proef werd gebruikt, werden de aanvallen met gemiddeld 86% verminderd. Dit betekent dat vier deelnemers een reductie van meer dan 86% zagen, terwijl vier deelnemers een reductie zagen van minder dan 86%. Slechts één persoon stopte helemaal met de aanvallen, maar bijna de helft (43%) zag het aantal aanvallen met minstens 90% afnemen.

Onder de bredere groep van 15 mensen die aan het onderzoek deelnamen, beoordeelden ouders en artsen patiënten “in het algemeen als klinisch verbeterd” in maatregelen zonder epileptische aanvallen, aldus GRIN Therapeutics.

Dr. Bruce Leuchter, President en Chief Executive Officer bij Neurvati Neurosciences en GRIN Therapeutics zei dat de resultaten “een sterke reden bieden” om Radiprodil zo snel mogelijk naar een klinische fase 3-studie te verplaatsen.